Behandlung von spinaler Muskelatrophie in der Klinik Favoriten

Behandlung von spinaler Muskelatrophie in der Klinik Favoriten

Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene genetische Erkrankung, die das motorische Nervensystem betrifft und zu fortschreitendem Muskelschwund und dem Tod führt. Etwa eines von 10.000 Neugeborenen ist davon betroffen.

Seit 2020 gibt es in Österreich die Zulassung für eine Gentherapie, die den Neugeborenen innerhalb der ersten Lebenswochen einmalig per Infusion verabreicht wird mit dem Ziel, das fehlende oder defekte SMN1-Gen zu ersetzen. Bis heute wurden in der Klinik Favoriten bereits 16 Kinder mit dem Medikament versorgt und ihnen die Aussicht auf ein unbeschwertes Leben ermöglicht. Grundlage für die rechtzeitige Diagnose ist das flächendeckende Neugeborenen-Screening, das seit Juni 2021 verfügbar ist und auf SMA testet. Abseits der neuen Gentherapie werden über 40 Kinder derzeit mit SMA in der Klinik Favoriten behandelt.

Michael Binder, Medizinischer Direktor des Wiener Gesundheitsverbundes, äußert sich zu diesem Erfolg wie folgt: „Dem Neugeborenen-Screening ist zu verdanken, dass wir bereits 16 Fälle von spinaler Muskelatrophie in der Klinik Favoriten behandeln konnten. Es freut mich, dass wir unseren jüngsten Patient*innen hier eine lebensverändernde Behandlung zukommen lassen können. Die Klinik Favoriten ist die einzige Klinik in Wien mit der Expertise, diese Behandlung durchzuführen.“

Interdisziplinäre Behandlungserfolge

In der Kinder- und Jugendabteilung der Klinik Favoriten wurden in den vergangenen Tagen zwei Neugeborene mit spinaler Muskelatrophie (SMA) diagnostiziert und mithilfe der innovativen Gentherapie erfolgreich von unseren Kinder-Neurolog*innen behandelt.

Dr.ⁱⁿ Doris Haider, Leiterin der Anstaltsapotheke, betont die Bedeutung der interdisziplinären Zusammenarbeit: „Die erfolgreiche Therapie der beiden Neugeborenen ist das Ergebnis eines bestens koordinierten Teams aus Ärzt*innen, Apotheker*innen, Pflegepersonal und weiteren Fachkräften. Nur durch die enge Zusammenarbeit können wir sicherstellen, dass die benötigte Behandlung präzise und zeitnah erfolgt.“

Die jungen Patient*innen werden nach der Verabreichung der Therapie in interdisziplinären Kontrolluntersuchungen bei Spezialist*innen, wie z. B. Neuropädiater*innen und Pulmolog*innen weiter begleitet. Nur so kann der Verlauf der Erkrankung überwacht und Komplikationen frühzeitig erkannt und behandelt werden.